一種治療視網(wǎng)膜疾病的反義寡核苷酸組合及其應(yīng)用

基本信息

申請?zhí)?/td> CN202111057947.2 申請日 -
公開（公告）號 CN113584038A 公開（公告）日 2021-11-02
申請公布號 CN113584038A 申請公布日 2021-11-02
分類號 C12N15/113（2010.01）I;C12N15/11（2006.01）I;A61K31/7088（2006.01）I;A61P27/02（2006.01）I;C12Q1/6883（2018.01）I;C12Q1/6851（2018.01）I 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 曾潤娥;黃銘偉;劉陽;李陽 申請（專利權(quán)）人 深圳雅濟(jì)科技有限公司
代理機(jī)構(gòu) 深圳鼎合誠知識產(chǎn)權(quán)代理有限公司 代理人 李小焦;彭家恩
地址 518000廣東省深圳市龍華區(qū)龍華街道清湖社區(qū)寶能科技園6棟1901
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本申請公開了一種治療視網(wǎng)膜疾病的反義寡核苷酸組合及其應(yīng)用。本申請治療視網(wǎng)膜疾病的反義寡核苷酸組合，包括至少兩個促進(jìn)PRPF 31基因表達(dá)的反義寡核苷酸，該反義寡核苷酸以PRPF 31基因pre?mRNA的5’?uORF、exon3、exon11或exon14為靶標(biāo)位點(diǎn)；并且，反義寡核苷酸的主鏈采用2’?MOE修飾和硫代磷酸骨架。本申請治療視網(wǎng)膜疾病的反義寡核苷酸組合，在細(xì)胞內(nèi)的穩(wěn)定性好，能夠更有效的促進(jìn)PRPF 31基因表達(dá)，為視網(wǎng)膜色素變性，尤其是視網(wǎng)膜色素變性11型，的治療提供了一種新的方案和途徑。