一種抑制HTT基因表達(dá)的siRNA及其前體和應(yīng)用

基本信息

申請(qǐng)?zhí)?/td> CN201911283398.3 申請(qǐng)日 -
公開(公告)號(hào) CN112980837A 公開(公告)日 2021-06-18
申請(qǐng)公布號(hào) CN112980837A 申請(qǐng)公布日 2021-06-18
分類號(hào) C12N15/113;A61K31/713;A61P25/14 分類 生物化學(xué);啤酒;烈性酒;果汁酒;醋;微生物學(xué);酶學(xué);突變或遺傳工程;
發(fā)明人 陳熹;張麗;裴中;吳騰騰;劉瑾;余夢(mèng)超;夏玉貴;屠盛;林巧芳 申請(qǐng)(專利權(quán))人 南京優(yōu)智源醫(yī)藥科技有限公司
代理機(jī)構(gòu) 上海一平知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理有限公司 代理人 王正君;徐迅
地址 518054 廣東省深圳市南山區(qū)粵海街道海珠社區(qū)海德二道288號(hào)茂業(yè)時(shí)代廣場(chǎng)11A-10
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明提供了一種抑制HTT基因表達(dá)的siRNA及其前體和應(yīng)用,具體地,本發(fā)明提供了一種siRNA前體序列以及由其產(chǎn)生的siRNA,本發(fā)明的siRNA及其前體可有效治療亨廷頓舞蹈癥。