用于治療Leber遺傳性視神經(jīng)病變的重組腺相關(guān)病毒-NADH脫氫酶亞單位4基因全長以及藥劑

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201410491726.X 申請日 -
公開（公告）號 CN104450747A 公開（公告）日 2018-02-09
申請公布號 CN104450747A 申請公布日 2018-02-09
分類號 C12N15/53;C12N15/861;C12N15/10;A61K48/00;A61P25/02;A61P27/02 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 李斌 申請（專利權(quán)）人 紐福斯（蘇州）生物科技有限公司
代理機(jī)構(gòu) 武漢開元知識產(chǎn)權(quán)代理有限公司 代理人 倪婭
地址 430030 湖北省武漢市解放大道1095號同濟(jì)醫(yī)院眼科
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明公開了一種用于治療Leber遺傳性視神經(jīng)病變的重組腺相關(guān)病毒-NADH脫氫酶亞單位4基因全長以及藥劑，該基因全長，核苷酸序列SEQ ID NO：1所示，其中，該核苷酸序列全長為3824bp，其由CAG啟動子序列、帶Cox10的線粒體定位序列的ND4的編碼序列和長度為625bp的UTR。將藥劑注入眼玻璃體腔中，用于治療Leber遺傳性視神經(jīng)病變，本發(fā)明的藥劑注射到玻璃體腔，能夠在玻璃體腔內(nèi)保持活力，并高效轉(zhuǎn)染到視神經(jīng)細(xì)胞，該蛋白N前端的信號肽，定向引導(dǎo)該蛋白進(jìn)入線粒體，成熟的ND4蛋白進(jìn)入線粒體發(fā)揮作用。因此，藥物能有效地治療Leber遺傳性視神經(jīng)病變。