用于肝臟中蛋白質表達的重組啟動子、載體及其應用

基本信息

申請?zhí)?/td> CN202011539268.4 申請日 -
公開（公告）號 CN112608921B 公開（公告）日 2022-04-08
申請公布號 CN112608921B 申請公布日 2022-04-08
分類號 C12N15/113（2010.01）I;C07K14/755（2006.01）I;C12N15/864（2006.01）I;C12N15/65（2006.01）I;C12N5/10（2006.01）I;A01K67/027（2006.01）I;CN 107531774 A,2018.01.02;CN 108093639 A,2018.05.29;US 2018071406 A1,2018.03.15 Rangarajan Savita等.《AAV5-Factor VIII Gene Transfer in Severe Hemophilia A》.《NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE》.2017,第377卷（第26期）,第2519-2530頁.;George Lindsey A等.《Spk-8011: Preliminary Results from a Phase 1/2 Dose Escalation Trial of an Investigational AAV-Mediated Gene Therapy for Hemophilia a》.《BLOOD》.2017,第130卷（第1期）,第1-4頁. 分類 生物化學；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學；酶學；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 潘杏;劉光猛;張勝;方文晶;何曉斌 申請（專利權）人 勁帆生物醫(yī)藥科技（武漢）有限公司
代理機構 武漢華之喻知識產權代理有限公司 代理人 彭翠;曹葆青
地址 430223 湖北省武漢市東湖新技術開發(fā)區(qū)光谷七路128號核磁波譜儀產業(yè)基地實驗樓311-22（自貿區(qū)武漢片區(qū)）
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明屬于基因治療領域，更具體地，涉及一種用于肝臟中蛋白質表達的重組啟動子、載體及其應用。本發(fā)明公開的一組調控基因在肝臟系統(tǒng)高表達的重組核酸序列。所述重組調控序列片段與目前所報道的相近尺寸大小的其他序列相比，驅動報告基因和人凝血因子FVIII在肝臟系統(tǒng)中表達能力明顯增強，持續(xù)高水平表達能力增強，適用于重組腺病毒伴隨病毒（rAAV）介導的基因治療。