用于肝臟中蛋白質(zhì)表達(dá)的重組啟動(dòng)子、載體及其應(yīng)用

基本信息

申請(qǐng)?zhí)?/td> CN202011539268.4 申請(qǐng)日 -
公開（公告）號(hào) CN112608921B 公開（公告）日 2022-04-08
申請(qǐng)公布號(hào) CN112608921B 申請(qǐng)公布日 2022-04-08
分類號(hào) C12N15/113（2010.01）I;C07K14/755（2006.01）I;C12N15/864（2006.01）I;C12N15/65（2006.01）I;C12N5/10（2006.01）I;A01K67/027（2006.01）I;CN 107531774 A,2018.01.02;CN 108093639 A,2018.05.29;US 2018071406 A1,2018.03.15 Rangarajan Savita等.《AAV5-Factor VIII Gene Transfer in Severe Hemophilia A》.《NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE》.2017,第377卷（第26期）,第2519-2530頁(yè).;George Lindsey A等.《Spk-8011: Preliminary Results from a Phase 1/2 Dose Escalation Trial of an Investigational AAV-Mediated Gene Therapy for Hemophilia a》.《BLOOD》.2017,第130卷（第1期）,第1-4頁(yè). 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 潘杏;劉光猛;張勝;方文晶;何曉斌 申請(qǐng)（專利權(quán)）人 勁帆生物醫(yī)藥科技（武漢）有限公司
代理機(jī)構(gòu) 武漢華之喻知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理有限公司 代理人 彭翠;曹葆青
地址 430223 湖北省武漢市東湖新技術(shù)開發(fā)區(qū)光谷七路128號(hào)核磁波譜儀產(chǎn)業(yè)基地實(shí)驗(yàn)樓311-22（自貿(mào)區(qū)武漢片區(qū)）
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明屬于基因治療領(lǐng)域，更具體地，涉及一種用于肝臟中蛋白質(zhì)表達(dá)的重組啟動(dòng)子、載體及其應(yīng)用。本發(fā)明公開的一組調(diào)控基因在肝臟系統(tǒng)高表達(dá)的重組核酸序列。所述重組調(diào)控序列片段與目前所報(bào)道的相近尺寸大小的其他序列相比，驅(qū)動(dòng)報(bào)告基因和人凝血因子FVIII在肝臟系統(tǒng)中表達(dá)能力明顯增強(qiáng)，持續(xù)高水平表達(dá)能力增強(qiáng)，適用于重組腺病毒伴隨病毒（rAAV）介導(dǎo)的基因治療。