一種適用地中海貧血和鐮刀型貧血基因治療的慢病毒載體
基本信息
| 申請(qǐng)?zhí)?/td> | CN201910824134.8 | 申請(qǐng)日 | - |
| 公開(kāi)（公告）號(hào) | CN110564770B | 公開(kāi)（公告）日 | 2021-06-11 |
| 申請(qǐng)公布號(hào) | CN110564770B | 申請(qǐng)公布日 | 2021-06-11 |
| 分類(lèi)號(hào) | C12N15/867;C12N15/12;A61K48/00;A61P7/06 | 分類(lèi) | 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程; |
| 發(fā)明人 | 汪嘯淵;徐婷 | 申請(qǐng)（專(zhuān)利權(quán)）人 | 上海本導(dǎo)基因技術(shù)有限公司 |
| 代理機(jī)構(gòu) | 上海段和段律師事務(wù)所 | 代理人 | 陳少凌;郭國(guó)中 |
| 地址 | 201100 上海市閔行區(qū)劍川路951號(hào)5幢1層（集中登記地） | ||
| 法律狀態(tài) | - | ||
摘要
| 摘要 | 本發(fā)明公開(kāi)了一種適用地中海貧血和鐮刀型貧血基因治療的慢病毒載體；該慢病毒載體包含beta珠蛋白表達(dá)盒，所述表達(dá)盒包含：微基因座控制區(qū)，為一段從beta珠蛋白16kb的基因座控制區(qū)中篩選出來(lái)的不含HS1區(qū)的微型調(diào)控元件；beta珠蛋白的基因序列；beta珠蛋白的基因序列上游側(cè)翼的啟動(dòng)子序列；beta珠蛋白的基因序列下游的側(cè)翼序列。與現(xiàn)有技術(shù)相比，本發(fā)明篩選出beta珠蛋白表達(dá)盒兼具效率與特異性，并且不會(huì)導(dǎo)致慢病毒滴度降低；篩選的一段來(lái)自泡沫病毒的僅36bp的絕緣子序列，不含有隱秘的RNA剪接信號(hào)，具有維持基因表達(dá)和防止所在區(qū)域基因激活的功能；本發(fā)明可以用于地中海貧血和鐮刀型貧血的基因治療。 |
