一種血紅蛋白病治療有效性預(yù)測(cè)方法

基本信息

申請(qǐng)?zhí)?/td> CN202080028977.8 申請(qǐng)日 -
公開(kāi)（公告）號(hào) CN113785059A 公開(kāi)（公告）日 2021-12-10
申請(qǐng)公布號(hào) CN113785059A 申請(qǐng)公布日 2021-12-10
分類號(hào) C12N15/11（2006.01）I;A61P7/00（2006.01）I 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 方日國(guó);于玲玲;楊卉慧 申請(qǐng)（專利權(quán)）人 博雅輯因（北京）生物科技有限公司
代理機(jī)構(gòu) 北京彩和律師事務(wù)所 代理人 張紅春
地址 102206北京市昌平區(qū)科學(xué)園路22號(hào)2棟2層
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 涉及一種治療個(gè)體中的血紅蛋白病的方法，包括：a）評(píng)估步驟，該評(píng)估步驟包括評(píng)估經(jīng)修飾的CD34陽(yáng)性造血干細(xì)胞/祖細(xì)胞的第一群體分化后產(chǎn)生所需水平的γ?球蛋白或胎兒血紅蛋白的能力，其中第一群體的經(jīng)修飾的CD34陽(yáng)性HSPC來(lái)源于所述個(gè)體并經(jīng)過(guò)修飾以降低BCL11A功能；并且b）治療步驟，該治療步驟包括向所述個(gè)體施用第二群體經(jīng)修飾的CD34陽(yáng)性HSPC，該經(jīng)修飾的CD34陽(yáng)性HSPC來(lái)源于所述個(gè)體并且經(jīng)修飾降低了BCL11A功能。同時(shí)，還涉及治療個(gè)體中的血紅蛋白病的方法、選擇患有血紅蛋白病的個(gè)體用于以第二群體的經(jīng)修飾CD34陽(yáng)性HSPC進(jìn)行治療的方法和確定患有血紅蛋白病的個(gè)體是否適合或不適合用來(lái)源于所述個(gè)體并經(jīng)修飾降低了BCL11A功能的第二群體的經(jīng)修飾CD34陽(yáng)性HSPC進(jìn)行治療的方法。