一種血紅蛋白病治療有效性預(yù)測方法

基本信息

申請?zhí)?/td> CN202080028977.8 申請日 -
公開（公告）號 CN113785059A 公開（公告）日 2021-12-10
申請公布號 CN113785059A 申請公布日 2021-12-10
分類號 C12N15/11（2006.01）I;A61P7/00（2006.01）I 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 方日國;于玲玲;楊卉慧 申請（專利權(quán)）人 博雅輯因（北京）生物科技有限公司
代理機(jī)構(gòu) 北京彩和律師事務(wù)所 代理人 張紅春
地址 102206北京市昌平區(qū)科學(xué)園路22號2棟2層
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 涉及一種治療個體中的血紅蛋白病的方法，包括：a）評估步驟，該評估步驟包括評估經(jīng)修飾的CD34陽性造血干細(xì)胞/祖細(xì)胞的第一群體分化后產(chǎn)生所需水平的γ?球蛋白或胎兒血紅蛋白的能力，其中第一群體的經(jīng)修飾的CD34陽性HSPC來源于所述個體并經(jīng)過修飾以降低BCL11A功能；并且b）治療步驟，該治療步驟包括向所述個體施用第二群體經(jīng)修飾的CD34陽性HSPC，該經(jīng)修飾的CD34陽性HSPC來源于所述個體并且經(jīng)修飾降低了BCL11A功能。同時，還涉及治療個體中的血紅蛋白病的方法、選擇患有血紅蛋白病的個體用于以第二群體的經(jīng)修飾CD34陽性HSPC進(jìn)行治療的方法和確定患有血紅蛋白病的個體是否適合或不適合用來源于所述個體并經(jīng)修飾降低了BCL11A功能的第二群體的經(jīng)修飾CD34陽性HSPC進(jìn)行治療的方法。