一種提高胎兒血紅蛋白表達(dá)水平的方法

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201811256120.2 申請日 -
公開（公告）號 CN109735497B 公開（公告）日 2021-11-02
申請公布號 CN109735497B 申請公布日 2021-11-02
分類號 C12N5/10（2006.01）I;C12N15/113（2010.01）I;C12N15/90（2006.01）I;C12N5/078（2010.01）I;A61K35/18（2015.01）I;A61K35/14（2015.01）I;A61P7/06（2006.01）I;A61P35/00（2006.01）I 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 袁鵬飛;方日國;于玲玲;夏鵬輝;王佳;梁福才 申請（專利權(quán)）人 博雅輯因（北京）生物科技有限公司
代理機(jī)構(gòu) 北京彩和律師事務(wù)所 代理人 閆桑田;劉磊
地址 102206北京市昌平區(qū)科學(xué)園路22號2棟2層
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明涉及高效安全基因編輯造血干細(xì)胞BCL11A的增強(qiáng)子位點(diǎn)的方法。在本發(fā)明中，已確認(rèn)能夠修飾完成后的造血干細(xì)胞具有正常細(xì)胞功能，且顯著提高胎兒血紅蛋白的表達(dá),以抵消地中海貧血患者缺失的正常血紅蛋白。因此，可將基因編輯后的造血干細(xì)胞用于β?地中海貧血和鐮刀紅細(xì)胞貧血的臨床治療。