一種基于LEAPER技術治療MPSIH的方法和組合物

基本信息

申請?zhí)?/td> CN202011626234.9 申請日 -
公開（公告）號 CN113122580A 公開（公告）日 2021-07-16
申請公布號 CN113122580A 申請公布日 2021-07-16
分類號 C12N15/87（2006.01）I;C12N15/88（2006.01）I;C12N15/113（2010.01）I;C12N15/10（2006.01）I;C12N15/56（2006.01）I;A61K48/00（2006.01）I;A61P3/00（2006.01）I 分類 生物化學；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學；酶學；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 袁鵬飛;趙艷霞;劉能銀;易澤軒;湯剛斌 申請（專利權）人 博雅輯因（北京）生物科技有限公司
代理機構(gòu) 北京彩和律師事務所 代理人 張紅春
地址 102206北京市昌平區(qū)科學園路22號2棟2層
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本申請涉及一種基于LEAPER技術靶向編輯RNA的方法，其包括利用LEAPER技術安全有效地進行RNA上由腺苷到次黃嘌呤堿基的體內(nèi)編輯，精準地修復致病的突變位點，實現(xiàn)治療所有由于G>A突變導致的疾病，例如MPS IH的目的。