基于LEAPER技術(shù)靶向編輯RNA的方法和藥物

基本信息

申請?zhí)?/td> CN202110407301.6 申請日 -
公開（公告）號 CN113528582A 公開（公告）日 2021-10-22
申請公布號 CN113528582A 申請公布日 2021-10-22
分類號 C12N15/87;C12N15/56;C12N15/113;A61K48/00;A61P3/00 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 袁鵬飛;趙艷霞;劉能銀;易澤軒;湯剛彬 申請（專利權(quán)）人 博雅輯因（北京）生物科技有限公司
代理機構(gòu) 北京彩和律師事務(wù)所 代理人 張紅春
地址 102206 北京市昌平區(qū)科學(xué)園路22號2棟2層
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本申請涉及一種基于LEAPER技術(shù)的核酸藥物，及使用該核酸藥物靶向編輯RNA治療疾病例如赫勒氏綜合征(Hurlersyndrome)的方法。該方法包括使用所述核酸藥物進行RNA上由腺苷到次黃嘌呤堿基的編輯，精準(zhǔn)地修復(fù)例如赫勒氏綜合征(Hurlersyndrome)的致病性G>A突變位點，恢復(fù)由RNA編碼的蛋白例如IDUA在體內(nèi)的正常表達。