一種腺相關(guān)病毒介導(dǎo)的LCAT基因表達載體及其用途

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201710329155.3 申請日 -
公開（公告）號 CN108103082A 公開（公告）日 2021-07-13
申請公布號 CN108103082A 申請公布日 2021-07-13
分類號 C12N15/54;C12N15/864;A61K48/00;A61P3/06;A61P9/10 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 田文洪;董小巖;吳小兵;馬思思 申請（專利權(quán)）人 北京五加和分子醫(yī)學(xué)研究所有限公司
代理機構(gòu) - 代理人 -
地址 100176 北京市大興區(qū)經(jīng)濟技術(shù)開發(fā)區(qū)路東區(qū)經(jīng)海三路35號德上科技園2號樓高區(qū)
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明提供一種重組腺相關(guān)病毒介導(dǎo)的治療高脂血癥和動脈粥樣硬化的基因治療藥物。重組腺相關(guān)病毒載體攜帶優(yōu)化的人卵磷脂膽固醇脂酰基轉(zhuǎn)移酶（optimized Lecithin?cholesterol acyltransferase,optLCAT）基因表達框。體內(nèi)實驗表明，該重組腺相關(guān)病毒載體能夠高效地導(dǎo)入體內(nèi)，持續(xù)穩(wěn)定地表達LCAT蛋白，催化HDL中的膽固醇酯化，提高體內(nèi)的HDL濃度，降低甘油三酯（TG）含量，顯著降低動脈粥樣硬化的發(fā)病率。結(jié)果提示，該重組腺相關(guān)病毒載體有希望開發(fā)成為一種新的治療高脂血癥和動脈粥樣硬化的基因治療藥物。