一種先天性黒曚癥的基因治療藥物

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201710462597.5 申請日 -
公開（公告）號 CN108103096A 公開（公告）日 2021-07-16
申請公布號 CN108103096A 申請公布日 2021-07-16
分類號 C12N15/85;C12N15/66;C12N15/864;A61K48/00;A61P9/10 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 田文洪;董小巖;吳小兵;馬思思 申請（專利權(quán)）人 北京五加和分子醫(yī)學(xué)研究所有限公司
代理機構(gòu) - 代理人 -
地址 100176 北京市大興區(qū)經(jīng)濟技術(shù)開發(fā)區(qū)路東區(qū)經(jīng)海三路35號德上科技園2號樓高區(qū)
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明提供一種眼睛特異性表達(dá)視網(wǎng)膜色素上皮65（retinal pigment epithelium 65,RPE65）以治療Leber先天性黒曚癥的基因治療藥物。所述載體含有CMV增強子、人RPE65基因的啟動子、人RPE65基因編碼區(qū)和內(nèi)含子組成序列、polyA序列和人為拼接的RPE65基因增強子。所述重組載體由單鏈和/或雙鏈腺相關(guān)病毒（adeno?associated virus，AAV）載體介導(dǎo)，包括但不限于9型腺相關(guān)病毒（AAV type 9，AAV9）。