一種用于治療嚴(yán)重高甘油三酯血癥的基因藥物

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201910195950.7 申請日 -
公開（公告）號 CN111084888B 公開（公告）日 2021-12-28
申請公布號 CN111084888B 申請公布日 2021-12-28
分類號 A61K48/00（2006.01）I;A61K38/17（2006.01）I;A61P3/06（2006.01）I;A61P1/18（2006.01）I;A61P37/06（2006.01）I 分類 醫(yī)學(xué)或獸醫(yī)學(xué)；衛(wèi)生學(xué);
發(fā)明人 田文洪;董小巖;馬思思 申請（專利權(quán)）人 北京五加和分子醫(yī)學(xué)研究所有限公司
代理機(jī)構(gòu) - 代理人 -
地址 100176 北京市大興區(qū)經(jīng)濟(jì)技術(shù)開發(fā)區(qū)路東區(qū)經(jīng)海三路35號德上科技園2號樓高區(qū)
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明提供一種重組腺相關(guān)病毒介導(dǎo)的用于治療嚴(yán)重高甘油三酯血癥及其合并癥急性胰腺炎的基因藥物。重組腺相關(guān)病毒載體攜帶包含人miR?142?3p靶序列的ApoC2基因表達(dá)框。體內(nèi)實(shí)驗(yàn)表明，該重組腺相關(guān)病毒載體能夠高效地導(dǎo)入體內(nèi)，持續(xù)穩(wěn)定地表達(dá)載脂蛋白C2，顯著降低血液中甘油三酯的含量并使其恢復(fù)正常，有效延長倉鼠生存期。結(jié)果提示，該重組腺相關(guān)病毒載體基因藥物可用于治療嚴(yán)重高甘油三酯血癥及其合并癥急性胰腺炎。