攜帶截短抗肌萎縮蛋白基因表達(dá)框的AAV載體、制備方法及應(yīng)用

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201910467558.3 申請日 -
公開（公告）號 CN111088284B 公開（公告）日 2022-02-01
申請公布號 CN111088284B 申請公布日 2022-02-01
分類號 C12N15/864（2006.01）I;A61K48/00（2006.01）I;A61P21/00（2006.01）I 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 田文洪;董小巖;吳小兵;馬思思 申請（專利權(quán)）人 北京五加和分子醫(yī)學(xué)研究所有限公司
代理機(jī)構(gòu) 北京市中咨律師事務(wù)所 代理人 黃革生
地址 100176 北京市大興區(qū)經(jīng)濟(jì)技術(shù)開發(fā)區(qū)路東區(qū)經(jīng)海三路35號德上科技園2號樓高區(qū)
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明提供一系列攜帶截短抗肌萎縮蛋白基因表達(dá)框的重組腺相關(guān)病毒。體內(nèi)實驗表明，該重組腺相關(guān)病毒載體能夠高效地導(dǎo)入體內(nèi)，持續(xù)穩(wěn)定地表達(dá)截短的抗肌萎縮蛋白，降低動物模型血液中的肌酸激酶，恢復(fù)其肌肉功能。結(jié)果提示，該重組腺相關(guān)病毒載體有希望開發(fā)成為新的杜氏肌營養(yǎng)不良癥治療藥物。