通過(guò)過(guò)表達(dá)腺相關(guān)病毒受體提高基因治療效率的方法

基本信息

申請(qǐng)?zhí)?/td> CN201810005506.X 申請(qǐng)日 -
公開(kāi)（公告）號(hào) CN109337928B 公開(kāi)（公告）日 2021-07-16
申請(qǐng)公布號(hào) CN109337928B 申請(qǐng)公布日 2021-07-16
分類號(hào) C12N15/864;C12N15/90;A61K48/00;A61P3/00 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 李大力;尹樹(shù)明;邵婷婷;王立人;馬列;張曉輝;劉明耀 申請(qǐng)（專利權(quán)）人 上海邦耀生物科技有限公司
代理機(jī)構(gòu) 上海一平知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理有限公司 代理人 王正君;徐迅
地址 200241 上海市閔行區(qū)東川路500號(hào)
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明提供了一種通過(guò)過(guò)表達(dá)腺相關(guān)病毒受體提高基因治療效率的方法，具體地，本發(fā)明提供了一種感染增強(qiáng)元件，所述元件具有如下結(jié)構(gòu)：Z1?Z2?Z3?Z4（I），其中，Z1為任選的信號(hào)肽元件；Z2為PKD?1結(jié)構(gòu)域、PKD?2結(jié)構(gòu)域、或PKD?1?PKD?2結(jié)構(gòu)域；Z3為無(wú)或PKD?3結(jié)構(gòu)域；Z4為跨膜元件；“?”表示連接上述各元件的肽鍵；附加條件是，當(dāng)Z3為PKD?3元件時(shí)，Z4不是AAVR的跨膜元件。本發(fā)明的感染增強(qiáng)元件可顯著提高AAV病毒載體系統(tǒng)的感染效率，同時(shí)也提高了基因編輯效率，并可顯著降低苯丙酮尿癥患病小鼠血苯丙氨酸含量，從而治療苯丙酮尿癥。