RHO-adRP基于基因編輯的方法和組合物

基本信息

申請?zhí)?/td> CN202080001820.6 申請日 -
公開（公告）號(hào) CN113038971A 公開（公告）日 2021-06-25
申請公布號(hào) CN113038971A 申請公布日 2021-06-25
分類號(hào) A61K48/00;A61K38/17;A61P27/02;C12N15/12;C12N15/864 分類 醫(yī)學(xué)或獸醫(yī)學(xué)；衛(wèi)生學(xué);
發(fā)明人 楊麗萍;柳小珍;喬靜;張凡;張?zhí)熨x;和賽超;曾露穎;裴紅杰 申請（專利權(quán)）人 北京中因科技有限公司
代理機(jī)構(gòu) 上海巔石知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理事務(wù)所（普通合伙） 代理人 張琤;蔣舫瑋
地址 102206 北京市昌平區(qū)科技園區(qū)生命園路9號(hào)院1號(hào)樓S-402室
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本申請涉及一種治療視網(wǎng)膜色素變性的方法，所述方法包括以下步驟：使有需要的受試者具有功能性的RHO基因，其中所述功能性的RHO基因不包含選自下組的突變位點(diǎn)：c.C50T和c.C403T。本申請還涉及了一種編輯RHO基因的方法，以及用于治療受試者視網(wǎng)膜色素變性的組合物。