乙型血友病患者來源的誘導多能干細胞的基因矯正及肝系分化方法及其應用

基本信息

申請?zhí)?/td> CN202011579293.5 申請日 -
公開（公告）號 CN112608943A 公開（公告）日 2021-04-06
申請公布號 CN112608943A 申請公布日 2021-04-06
分類號 A61K35/407(2015.01)I;A61P7/04(2006.01)I;C12N15/10(2006.01)I;C12N5/071(2010.01)I;C12N15/57(2006.01)I;C12N5/10(2006.01)I;C12N15/85(2006.01)I 分類 生物化學；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學；酶學；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 蔣永平;何瓊;王含璐;馬鈺波;程濤 申請（專利權）人 蘇州方舟生物科技有限公司
代理機構 江蘇圣典律師事務所 代理人 肖明芳
地址 215126江蘇省蘇州市工業(yè)園區(qū)青丘街277號
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明公開一種乙型血友病患者來源的誘導多能干細胞的基因矯正及肝系分化方法，針對乙型血友病病人的基因突變位點，利用CRISPR/Cas9系統(tǒng)進行定點基因矯正，篩選成功獲得矯正的iPS細胞定向擴增分化為肝細胞，該細胞可在體內外表達正常的具有功能的F IX因子，實現(xiàn)乙型血友病的個性化基因和細胞治療，可以大大節(jié)省治療成本，同時避免了中和性抗體，病毒感染和血友性關節(jié)炎等相關疾病的產生。??