腺相關(guān)病毒反向末端重復(fù)序列突變體及其應(yīng)用
基本信息
申請(qǐng)?zhí)?/td> | CN201510931560.3 | 申請(qǐng)日 | - |
公開(kāi)(公告)號(hào) | CN106884014B | 公開(kāi)(公告)日 | 2017-06-23 |
申請(qǐng)公布號(hào) | CN106884014B | 申請(qǐng)公布日 | 2017-06-23 |
分類號(hào) | C12N15/113(2010.01)I;C12N15/864(2006.01)I | 分類 | 生物化學(xué);啤酒;烈性酒;果汁酒;醋;微生物學(xué);酶學(xué);突變或遺傳工程; |
發(fā)明人 | 吳小兵;董小巖;周慶璋 | 申請(qǐng)(專利權(quán))人 | 北京五加和基因科技有限公司 |
代理機(jī)構(gòu) | 北京慕達(dá)星云知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理事務(wù)所(特殊普通合伙) | 代理人 | 李冉 |
地址 | 102600 北京市大興區(qū)中關(guān)村科技園區(qū)大興生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)基地永大路38號(hào)6幢2層204-3室 | ||
法律狀態(tài) | - |
摘要
摘要 | 本發(fā)明具體涉及腺相關(guān)病毒(Adeno?associated virus,AAV)反向末端重復(fù)序列(inverted terminal repeats,ITR)突變體及其應(yīng)用。本發(fā)明設(shè)計(jì)并合成了一系列AAV的ITR的突變體,對(duì)其功能進(jìn)行了驗(yàn)證和研究。實(shí)施例中,本發(fā)明利用這些突變體ITR替代AAV中的野生型ITR,構(gòu)建了多種新型腺相關(guān)病毒質(zhì)粒載體。這些含有“所設(shè)計(jì)的突變體ITR的新型腺相關(guān)病毒質(zhì)粒載體”可成功地包裝成重組腺相關(guān)病毒,并能有效地將外源基因轉(zhuǎn)導(dǎo)至細(xì)胞中;與野生型ITR的AAV載體相比,這些含有“所設(shè)計(jì)的突變體ITR的重組AAV”在體內(nèi)外轉(zhuǎn)導(dǎo)中外源基因的表達(dá)水平更高,裝載外源基因的容量也更大。本發(fā)明擴(kuò)大了AAV載體在基因治療及其他基因轉(zhuǎn)移應(yīng)用方面的應(yīng)用范圍。?? |
