寡聚核酸分子及其在急性間歇性卟啉癥治療中的應(yīng)用

基本信息

申請(qǐng)?zhí)?/td> CN202080006273.0 申請(qǐng)日 -
公開(kāi)（公告）號(hào) CN113260702A 公開(kāi)（公告）日 2021-08-13
申請(qǐng)公布號(hào) CN113260702A 申請(qǐng)公布日 2021-08-13
分類號(hào) C12N15/113（2006.01）I;C12N15/10（2006.01）I;A61K48/00（2006.01）I;A61K31/713（2006.01）I;A61P7/00（2006.01）I 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 李龍承;姜武林 申請(qǐng)（專利權(quán)）人 中美瑞康核酸技術(shù)（南通）研究院有限公司
代理機(jī)構(gòu) 上海巔石知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理事務(wù)所（普通合伙） 代理人 蔣舫瑋;張琤
地址 226400江蘇省南通市如東縣掘港街道珠江路888號(hào)生命健康產(chǎn)業(yè)園18號(hào)樓
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 提供提高HMBS基因表達(dá)的小激活核酸分子及其應(yīng)用。該小激活核酸分子是靶向HMBS基因啟動(dòng)子區(qū)的雙鏈或單鏈RNA分子，包含各自含有能形成雙鏈核酸結(jié)構(gòu)的互補(bǔ)區(qū)域的第一和第二核酸鏈。該雙鏈核酸結(jié)構(gòu)可以通過(guò)例如RNA激活機(jī)制促進(jìn)HMBS基因在細(xì)胞中的表達(dá)。第一或第二核酸鏈長(zhǎng)度分別為16?35個(gè)核苷酸，且其中第一條鏈與選自靶基因啟動(dòng)子區(qū)的靶點(diǎn)存在至少75％的同一性或互補(bǔ)性，另一條條鏈與第一條鏈存在至少75％的互補(bǔ)性，兩條寡核苷酸鏈的3'端可以具有0?6個(gè)核苷酸的突出。使用該小激活核酸分子能夠上調(diào)HMBS基因的mRNA和蛋白在細(xì)胞中的表達(dá)并促進(jìn)其酶活性。