寡聚核酸分子及其應(yīng)用

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201980076095.6 申請日 -
公開（公告）號 CN112996913A 公開（公告）日 2021-06-18
申請公布號 CN112996913A 申請公布日 2021-06-18
分類號 C12N15/113;A61K48/00;A61P21/00;C07H21/00 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 李龍承;姜武林 申請（專利權(quán)）人 中美瑞康核酸技術(shù)（南通）研究院有限公司
代理機構(gòu) 上海巔石知識產(chǎn)權(quán)代理事務(wù)所（普通合伙） 代理人 張琤;蔣舫瑋
地址 226400 江蘇省南通市如東縣掘港街道珠江路888號生命健康產(chǎn)業(yè)園18號樓
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 提供了用于治療脊髓性肌萎縮癥的小激活核酸分子及其應(yīng)用。該小激活核酸分子包含正義核酸鏈和反義核酸鏈，正義核酸鏈和反義核酸鏈分別為長度為16?35個核苷酸的寡核苷酸鏈，并且其中一條核苷酸鏈與選自靶基因SMN2啟動子區(qū)的靶點存在至少75%的堿基同源性或互補性。也提供了包含小激活核酸分子和可選地藥用載體的藥物組合物；以及使用該小激活核酸分子或包含小激活核酸分子的藥物組合物上調(diào)靶基因在細胞中表達及治療由靶基因表達不足引起的疾病的方法。