肌肉靶向的微環(huán)DNA基因治療
基本信息
申請?zhí)?/td> | CN201910825998.1 | 申請日 | - |
公開(公告)號 | CN110684798A | 公開(公告)日 | 2020-01-14 |
申請公布號 | CN110684798A | 申請公布日 | 2020-01-14 |
分類號 | C12N15/85(2006.01); C12N15/62(2006.01); C12N15/57(2006.01); C12N15/12(2006.01); A61K48/00(2006.01); A61K38/37(2006.01); A61K38/48(2006.01); A61P43/00(2006.01); A61P7/04(2006.01) | 分類 | 生物化學(xué);啤酒;烈性酒;果汁酒;醋;微生物學(xué);酶學(xué);突變或遺傳工程; |
發(fā)明人 | 諶平; 謝亦武; 陳志英 | 申請(專利權(quán))人 | 深圳新諾微環(huán)生物科技有限公司 |
代理機(jī)構(gòu) | 北京市誠輝律師事務(wù)所 | 代理人 | 范盈 |
地址 | 518109 廣東省深圳市龍華新區(qū)龍華街道清祥路1號寶能科技園6棟B座20層 | ||
法律狀態(tài) | - |
摘要
摘要 | 本申請涉及肌肉靶向的微環(huán)DNA基因治療。具體涉及一種用于在肌肉中長期高效表達(dá)治療性基因產(chǎn)物的微環(huán)DNA載體。所述微環(huán)DNA載體配合肌肉靶向投遞技術(shù),可以在肌肉中長期高效表達(dá)治療性基因產(chǎn)物,從而克服蛋白類藥物半衰期有限、療效無法持續(xù)的缺陷。所述微環(huán)DNA載體可以用于治療常見的遺傳性基因缺陷病或慢性疾病,具有安全、有效、低成本的優(yōu)點。 |
