肌肉靶向的微環(huán)DNA基因治療

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201910825998.1 申請日 -
公開(公告)號 CN110684798A 公開(公告)日 2020-01-14
申請公布號 CN110684798A 申請公布日 2020-01-14
分類號 C12N15/85(2006.01); C12N15/62(2006.01); C12N15/57(2006.01); C12N15/12(2006.01); A61K48/00(2006.01); A61K38/37(2006.01); A61K38/48(2006.01); A61P43/00(2006.01); A61P7/04(2006.01) 分類 生物化學(xué);啤酒;烈性酒;果汁酒;醋;微生物學(xué);酶學(xué);突變或遺傳工程;
發(fā)明人 諶平; 謝亦武; 陳志英 申請(專利權(quán))人 深圳新諾微環(huán)生物科技有限公司
代理機(jī)構(gòu) 北京市誠輝律師事務(wù)所 代理人 范盈
地址 518109 廣東省深圳市龍華新區(qū)龍華街道清祥路1號寶能科技園6棟B座20層
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本申請涉及肌肉靶向的微環(huán)DNA基因治療。具體涉及一種用于在肌肉中長期高效表達(dá)治療性基因產(chǎn)物的微環(huán)DNA載體。所述微環(huán)DNA載體配合肌肉靶向投遞技術(shù),可以在肌肉中長期高效表達(dá)治療性基因產(chǎn)物,從而克服蛋白類藥物半衰期有限、療效無法持續(xù)的缺陷。所述微環(huán)DNA載體可以用于治療常見的遺傳性基因缺陷病或慢性疾病,具有安全、有效、低成本的優(yōu)點。