肌肉靶向的微環(huán)DNA基因治療

基本信息

申請(qǐng)?zhí)?/td> PCT/CN2020/108361 申請(qǐng)日 -
公開（公告）號(hào) WO2021042944A1 公開（公告）日 2021-03-11
申請(qǐng)公布號(hào) WO2021042944A1 申請(qǐng)公布日 2021-03-11
分類號(hào) C12N15/85;C12N15/62;C12N15/57;C12N15/12;A61K48/00;A61K38/37;A61K38/48;A61P43/00;A61P7/04 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 CHEN, PING;諶平;XIE, YIWU;謝亦武;CHEN, ZHIYING;陳志英 申請(qǐng)（專利權(quán)）人 深圳新諾微環(huán)生物科技有限公司
代理機(jī)構(gòu) - 代理人 BEIJING CHENGHUI LAW FIRM;北京市誠(chéng)輝律師事務(wù)所
地址 505, Block A1, China Merchants Guangming Science And Technology Industrial Park, Guanguang Road, Guangming District,Shenzhen, Guangdong 518107 CN
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 提供肌肉靶向的微環(huán)DNA基因治療。具體提供一種用于在肌肉中長(zhǎng)期高效表達(dá)治療性基因產(chǎn)物的微環(huán)DNA載體。所述微環(huán)DNA載體配合肌肉靶向投遞技術(shù)，可以在肌肉中長(zhǎng)期高效表達(dá)治療性基因產(chǎn)物，從而克服蛋白類藥物半衰期有限、療效無(wú)法持續(xù)的缺陷。所述微環(huán)DNA載體可以用于治療常見的遺傳性基因缺陷病或慢性疾病，具有安全、有效、低成本的優(yōu)點(diǎn)。