攜帶設(shè)計SMN1基因表達框的重組腺相關(guān)病毒及應(yīng)用

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201810686041.9 申請日 -
公開（公告）號 CN108795946B 公開（公告）日 2022-03-04
申請公布號 CN108795946B 申請公布日 2022-03-04
分類號 C12N15/12（2006.01）I;C12N15/113（2010.01）I;C12N15/864（2006.01）I;A61K48/00（2006.01）I;A61K31/7088（2006.01）I;A61P25/00（2006.01）I;A61P21/00（2006.01）I 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 馬文豪;吳小兵;田文洪;段偉松 申請（專利權(quán)）人 北京錦籃基因科技有限公司
代理機構(gòu) - 代理人 -
地址 100176 北京市大興區(qū)北京經(jīng)濟技術(shù)開發(fā)區(qū)經(jīng)海三路35號德上科技園2號樓高區(qū)錦籃基因412室
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明提供了一系列攜帶人為設(shè)計SMN1基因表達框的重組腺相關(guān)病毒。體內(nèi)實驗表明，重組腺相關(guān)病毒載體能夠高效地導(dǎo)入中樞神經(jīng)系統(tǒng)，持續(xù)穩(wěn)定地表達SMN1蛋白，延長脊髓性肌萎縮（SMA）模型動物的生存期，增加其體重，恢復(fù)其生長發(fā)育。結(jié)果提示，該重組腺相關(guān)病毒載體可開發(fā)成為新的SMN1基因突變引起的脊髓性肌萎縮治療藥物。