一種腺相關(guān)病毒介導(dǎo)的LCAT基因表達(dá)載體及其用途
基本信息
| 申請(qǐng)?zhí)?/td> | CN201710329155.3 | 申請(qǐng)日 | - |
| 公開(kāi)（公告）號(hào) | CN108103082A | 公開(kāi)（公告）日 | 2021-07-13 |
| 申請(qǐng)公布號(hào) | CN108103082A | 申請(qǐng)公布日 | 2021-07-13 |
| 分類(lèi)號(hào) | C12N15/54;C12N15/864;A61K48/00;A61P3/06;A61P9/10 | 分類(lèi) | 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程; |
| 發(fā)明人 | 田文洪;董小巖;吳小兵;馬思思 | 申請(qǐng)（專(zhuān)利權(quán)）人 | 北京錦籃基因科技有限公司 |
| 代理機(jī)構(gòu) | - | 代理人 | - |
| 地址 | 100176 北京市大興區(qū)經(jīng)濟(jì)技術(shù)開(kāi)發(fā)區(qū)路東區(qū)經(jīng)海三路35號(hào)德上科技園2號(hào)樓高區(qū) | ||
| 法律狀態(tài) | - | ||
摘要
| 摘要 | 本發(fā)明提供一種重組腺相關(guān)病毒介導(dǎo)的治療高脂血癥和動(dòng)脈粥樣硬化的基因治療藥物。重組腺相關(guān)病毒載體攜帶優(yōu)化的人卵磷脂膽固醇脂?；D(zhuǎn)移酶（optimized Lecithin?cholesterol acyltransferase,optLCAT）基因表達(dá)框。體內(nèi)實(shí)驗(yàn)表明，該重組腺相關(guān)病毒載體能夠高效地導(dǎo)入體內(nèi)，持續(xù)穩(wěn)定地表達(dá)LCAT蛋白，催化HDL中的膽固醇酯化，提高體內(nèi)的HDL濃度，降低甘油三酯（TG）含量，顯著降低動(dòng)脈粥樣硬化的發(fā)病率。結(jié)果提示，該重組腺相關(guān)病毒載體有希望開(kāi)發(fā)成為一種新的治療高脂血癥和動(dòng)脈粥樣硬化的基因治療藥物。 |
