攜帶ATP7B基因表達框及變異體的AAV載體及應用

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201910753099.5 申請日 -
公開（公告）號 CN111088285B 公開（公告）日 2021-12-28
申請公布號 CN111088285B 申請公布日 2021-12-28
分類號 C12N15/864（2006.01）I;A61K48/00（2006.01）I;A61K38/46（2006.01）I;A61P1/16（2006.01）I 分類 生物化學；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學；酶學；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 田文洪;董小巖;吳小兵;馬思思 申請（專利權(quán)）人 北京錦籃基因科技有限公司
代理機構(gòu) - 代理人 -
地址 100176北京市大興區(qū)經(jīng)濟技術(shù)開發(fā)區(qū)科創(chuàng)六街88號3號樓1003室
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明提供含有ATP7B基因表達框或其變異體的重組AAV載體。該AAV載體經(jīng)靜脈注射至肝豆狀核變性模型小鼠體內(nèi)，在肝臟中高效表達產(chǎn)生ATP7B或其變異體蛋白，有效地降低模型小鼠肝臟和尿液中的銅離子含量，顯著降低模型小鼠血液中的谷丙轉(zhuǎn)氨酶水平，緩解模型小鼠銅離子積累帶來的不良癥狀，顯示出治療肝豆狀核變性的潛力。