X染色體連鎖肌小管肌病的基因藥物

基本信息

申請(qǐng)?zhí)?/td> CN201810417620.3 申請(qǐng)日 -
公開(kāi)（公告）號(hào) CN108611355B 公開(kāi)（公告）日 2021-08-31
申請(qǐng)公布號(hào) CN108611355B 申請(qǐng)公布日 2021-08-31
分類號(hào) C12N15/55（2006.01）I;C12N15/864（2006.01）I;A61K48/00（2006.01）I;A61K38/46（2006.01）I;A61P21/00（2006.01）I 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 田文洪;馬思思;董小巖;吳小兵 申請(qǐng)（專利權(quán)）人 北京錦籃基因科技有限公司
代理機(jī)構(gòu) 北京市中咨律師事務(wù)所 代理人 胡志君;黃革生
地址 100176北京市大興區(qū)經(jīng)濟(jì)技術(shù)開(kāi)發(fā)區(qū)路東區(qū)經(jīng)海三路35號(hào)德上科技園2號(hào)樓高區(qū)
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明提供重組腺相關(guān)病毒介導(dǎo)的X染色體連鎖肌小管肌病治療藥物。重組腺相關(guān)病毒載體攜帶包含人miR?142?3p和miR?122靶序列的肌微管素基因表達(dá)框。體內(nèi)實(shí)驗(yàn)表明，該重組腺相關(guān)病毒載體能夠高效地導(dǎo)入體內(nèi)，持續(xù)穩(wěn)定地表達(dá)肌微管素，延長(zhǎng)動(dòng)物模型的生存期，恢復(fù)其生長(zhǎng)發(fā)育。結(jié)果提示，該重組腺相關(guān)病毒載體有希望開(kāi)發(fā)成為新的X染色體連鎖肌小管肌病治療藥物。