一種高效修復(fù)環(huán)狀鐵粒幼細(xì)胞性貧血基因突變的方法

基本信息

申請?zhí)?/td> CN202010889528.4 申請日 -
公開（公告）號 CN112442516A 公開（公告）日 2021-03-05
申請公布號 CN112442516A 申請公布日 2021-03-05
分類號 C12N15/54(2006.01)I;C12N15/90(2006.01)I;C12N5/10(2006.01)I 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 方日國;袁鵬飛;張英馳;楊卉慧;于玲玲 申請（專利權(quán)）人 廣州輯因醫(yī)療科技有限公司
代理機(jī)構(gòu) 北京彩和律師事務(wù)所 代理人 張紅春
地址 510000廣東省廣州市南沙區(qū)珠江街南江二路6號10棟
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明提供一種利用基因編輯技術(shù)高效修復(fù)導(dǎo)致環(huán)狀鐵粒幼紅細(xì)胞性貧血的ALAS?2基因突變的方法，其包含利用基因編輯技術(shù)，高效安全地基因修飾患者造血干細(xì)胞的ALAS?2基因特異點(diǎn)突變，恢復(fù)ALAS?2基因表達(dá)，使亞鐵血紅素合成以及紅細(xì)胞成熟恢復(fù)至正常水平，實(shí)現(xiàn)治療疾病的目的。??