密碼子優(yōu)化的SMN1基因、腺相關(guān)病毒表達(dá)質(zhì)粒及基因藥物

基本信息

申請(qǐng)?zhí)?/td> CN202011584159.4 申請(qǐng)日 -
公開(kāi)（公告）號(hào) CN112725344A 公開(kāi)（公告）日 2021-04-30
申請(qǐng)公布號(hào) CN112725344A 申請(qǐng)公布日 2021-04-30
分類(lèi)號(hào) C12N15/12;C12N15/864;C12N15/866;C12N15/867;A61K48/00;A61K38/17;A61P25/00;A61P21/00 分類(lèi) 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 董文吉;劉子瑾;程謨斌;趙忠亮;張艷君 申請(qǐng)（專(zhuān)利權(quán)）人 中吉智藥（南京）生物技術(shù)有限公司
代理機(jī)構(gòu) 北京易捷勝知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理事務(wù)所（普通合伙） 代理人 齊勝杰
地址 210000 江蘇省南京市江北新區(qū)新錦湖路3-1號(hào)中丹生態(tài)生命科學(xué)產(chǎn)業(yè)園一期A座618室
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明涉及一種密碼子優(yōu)化的SMN1基因，是與SEQIDNo:3所示序列具有至少80％同源性的核苷酸序列。所述密碼子優(yōu)化的SMN1基因在哺乳動(dòng)物細(xì)胞中和昆蟲(chóng)細(xì)胞中的表達(dá)都明顯優(yōu)于野生型SMN1基因，因而可相對(duì)減少SMA基因治療藥物的用量。同時(shí)，本發(fā)明還提供了一種攜帶密碼子優(yōu)化的SMN1基因的AAV病毒顆粒，可用作SMA基因治療藥物。