一種密碼子優(yōu)化的COL7A1基因及慢病毒和應(yīng)用

基本信息

申請?zhí)?/td> CN202011584157.5 申請日 -
公開（公告）號 CN112746076A 公開（公告）日 2021-05-04
申請公布號 CN112746076A 申請公布日 2021-05-04
分類號 C12N15/12;C07K14/78;C12N15/867;C12N15/66;C12N7/01;C12N7/02;A61K38/39;A61K48/00;A61P3/00;A61P17/00;C12R1/93 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 董文吉;張艷君;劉子瑾;程謨斌;趙忠亮 申請（專利權(quán)）人 中吉智藥（南京）生物技術(shù)有限公司
代理機(jī)構(gòu) 北京易捷勝知識產(chǎn)權(quán)代理事務(wù)所（普通合伙） 代理人 齊勝杰
地址 210000 江蘇省南京市江北新區(qū)新錦湖路3-1號中丹生態(tài)生命科學(xué)產(chǎn)業(yè)園一期A座618室
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明涉及一種密碼子優(yōu)化的COL7A1基因序列，該基因序列是與SEQIDNO:1所示序列具有至少80％同源性的核苷酸序列。WesternBlot檢測結(jié)果顯示：密碼子優(yōu)化COL7A1基因表達(dá)水平明顯高于野生型COL7A1基因。攜帶密碼子優(yōu)化COL7A1基因的慢病毒感染人表皮干細(xì)胞后，能成功地在體外培養(yǎng)形成表皮片。因此，攜帶密碼子優(yōu)化COL7A1基因的慢病毒可作為RDEB基因治療藥物，可用于建立結(jié)合LV和表皮干細(xì)胞二者優(yōu)勢的RDEB臨床治療產(chǎn)品。