攜帶紅系基因編輯系統(tǒng)的慢病毒及藥物
基本信息
| 申請(qǐng)?zhí)?/td> | CN202110310395.5 | 申請(qǐng)日 | - |
| 公開(kāi)（公告）號(hào) | CN113046330A | 公開(kāi)（公告）日 | 2021-06-29 |
| 申請(qǐng)公布號(hào) | CN113046330A | 申請(qǐng)公布日 | 2021-06-29 |
| 分類號(hào) | C12N7/01;C12N15/867;C12N5/10;A61K48/00;A61P7/06 | 分類 | 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程; |
| 發(fā)明人 | 董文吉;張瑩瑩;董祖伊;張艷君;劉子瑾;程謨斌;趙忠亮 | 申請(qǐng)（專利權(quán)）人 | 中吉智藥（南京）生物技術(shù)有限公司 |
| 代理機(jī)構(gòu) | 北京易捷勝知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理事務(wù)所（普通合伙） | 代理人 | 齊勝杰 |
| 地址 | 211199 江蘇省南京市江北新區(qū)新錦湖路3-1號(hào)中丹生態(tài)生命科學(xué)產(chǎn)業(yè)園一期A座618室 | ||
| 法律狀態(tài) | - | ||
摘要
| 摘要 | 本發(fā)明涉及一種攜帶紅系基因編輯系統(tǒng)的慢病毒，所述慢病毒攜帶有特異性靶向BCL11A增強(qiáng)子的CRISPR?Cas9基因編輯系統(tǒng)的序列。本發(fā)明通過(guò)慢病毒載體將特異性靶向BCL11A增強(qiáng)子的CRISPR?Cas9基因編輯系統(tǒng)遞送到造血干細(xì)胞中，靶向抑制BCL11A和重新激活γ?珠蛋白表達(dá)，以緩解或治愈β?地中海貧血。本發(fā)明利用慢病毒載體作為遞送系統(tǒng)，相比較國(guó)內(nèi)外普遍采用的電穿孔的方法，具有感染能力強(qiáng)、操作簡(jiǎn)單效率高，安全性高的特點(diǎn)。 |
