一種利用CRISPR/Cas9系統(tǒng)同源重組修復(fù)IL-2RG缺陷基因的方法

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201810260425.4 申請日 -
公開（公告）號 CN108504685A 公開（公告）日 2018-09-07
申請公布號 CN108504685A 申請公布日 2018-09-07
分類號 C12N15/85;C12N15/90;A01K67/027 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 孫秀蓮;吳向萍 申請（專利權(quán)）人 宜明（北京）細(xì)胞生物科技有限公司
代理機構(gòu) 東莞市華南專利商標(biāo)事務(wù)所有限公司 代理人 宜明細(xì)胞生物科技有限公司
地址 100094 北京市海淀區(qū)永豐屯538號中關(guān)村醫(yī)學(xué)工程轉(zhuǎn)化中心3號樓125室
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明公開了一種利用CRISPR/Cas9系統(tǒng)同源重組修復(fù)IL?2RG缺陷基因的方法，通過獲得pAAV?AAVS1Donor載體和pAAV?SaCas9?gRNAAAVS1載體用于修復(fù)IL?2RG缺陷基因，通過將其共同注入X?SCID宿主細(xì)胞后，pAAV?SaCas9?gRNA AAVS1載體中的CRISPR/Cas9系統(tǒng)將宿主細(xì)胞中缺陷IL?2RG基因進行切割，并采用同源重組修復(fù)機制將pAAV?AAVS1Donor載體中正確的IL?2RG基因準(zhǔn)確地插入到基因組中，本發(fā)明利用CRISPRCas9系統(tǒng)同源重組修復(fù)IL?2RG缺陷基因的方法,實現(xiàn)了X?SCID精準(zhǔn)治療的突破。