一種靶向線粒體的ND4融合蛋白及其制備方法和應(yīng)用

基本信息

申請(qǐng)?zhí)?/td> CN201711445919.1 申請(qǐng)日 -
公開（公告）號(hào) CN109970861B 公開（公告）日 2021-06-11
申請(qǐng)公布號(hào) CN109970861B 申請(qǐng)公布日 2021-06-11
分類號(hào) C07K19/00;C12N15/62;C12N15/85;A61K38/44;A61P27/02;A61P25/02 分類 有機(jī)化學(xué)〔2〕;
發(fā)明人 李斌 申請(qǐng)（專利權(quán)）人 武漢紐福斯生物科技有限公司
代理機(jī)構(gòu) 上海弼興律師事務(wù)所 代理人 薛琦;朱水平
地址 430060 湖北省武漢市武昌區(qū)武漢市東湖新技術(shù)開發(fā)區(qū)高新大道666號(hào)武漢國(guó)家生物產(chǎn)業(yè)基地項(xiàng)目B,C,D區(qū)研發(fā)樓B1棟3樓C270-C271
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明公開了一種靶向線粒體的ND4融合蛋白，從N端至C端分別包含CAG啟動(dòng)子、線粒體靶向序列、ND4和UTR，其中所述線粒體靶向序列為OPA1基因的線粒體靶向序列，其氨基酸序列如SEQ ID NO:1所示。本發(fā)明公開了編碼所述ND4融合蛋白的核苷酸序列、包含所述核酸的表達(dá)載體、表達(dá)所述的ND4融合蛋白的細(xì)胞株、包含所述的ND4融合蛋白的制劑以及所述融合蛋白的制備方法。還公開了ND4融合蛋白和含ND4融合蛋白的制劑在治療Leber遺傳性視神經(jīng)病變中的應(yīng)用。OPA1線粒體靶向序列定向引導(dǎo)ND4蛋白進(jìn)入線粒體，能較好地治療Leber遺傳性視神經(jīng)病變。