用于修復(fù)DMD基因突變的核酸序列及系統(tǒng)

基本信息

申請?zhí)?/td> CN202010731942.2 申請日 -
公開（公告）號 CN111718964A 公開（公告）日 2020-09-29
申請公布號 CN111718964A 申請公布日 2020-09-29
分類號 C12N15/90(2006.01)I;C12N15/864(2006.01)I 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 孔祥東;楊宇霞;陶米林;祝海寶;劉潔;喻小魯;陳夢麟;達(dá)琦;羅思施;陳雪峰;張楠 申請（專利權(quán)）人 廣東赤萌醫(yī)療科技有限公司
代理機(jī)構(gòu) 廣州嘉權(quán)專利商標(biāo)事務(wù)所有限公司 代理人 許飛
地址 510530廣東省廣州市高新技術(shù)產(chǎn)業(yè)開發(fā)區(qū)科學(xué)城香山路17號A棟4層1號
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明公開了用于修復(fù)DMD基因突變的核酸序列及系統(tǒng)，基因編輯系統(tǒng)可敲除X染色體第31792310位至第31854834位，或第31747866位至第31838091位，或第31747866位至第31854834位之間的Dystrophin基因組區(qū)域；優(yōu)選的，所述基因編輯系統(tǒng)可敲除X染色體第31815201位至第31846518位、第31769972位至第31815200位，或第31769972位至第31846518位之間的Dystrophin基因組區(qū)域。本發(fā)明的基因編輯系統(tǒng)可針對>17％的DMD患者，包括EX51(缺失)4％、EX50(缺失)13％、EX45?50(缺失)、EX48?50(缺失)、EX50(缺失)、EX51(缺失)、EX52(缺失)以及EX50或EX51外顯子區(qū)點(diǎn)突變及其他各種形式的突變，適應(yīng)性更廣。??