一種用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥的gRNA、表達(dá)載體、CRISPR-Cas9系統(tǒng)

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201810851087.1 申請日 -
公開（公告）號 CN110760511A 公開（公告）日 2020-02-07
申請公布號 CN110760511A 申請公布日 2020-02-07
分類號 C12N15/113;C12N15/864;A61K31/7088;A61P21/00 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 祝海寶;喻小魯;黃雨亭;陶米林;羅思施 申請（專利權(quán)）人 廣東赤萌醫(yī)療科技有限公司
代理機(jī)構(gòu) 廣州三環(huán)專利商標(biāo)代理有限公司 代理人 顏希文;劉飛
地址 510000 廣東省廣州市高新技術(shù)產(chǎn)業(yè)開發(fā)區(qū)科學(xué)城香山路17號A棟4層1號
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明提供了一種用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥的gRNA，包括用于敲除Dys基因43號內(nèi)含子的gRNA和用于敲除Dys基因54號內(nèi)含子的gRNA。本發(fā)明還提供了一種用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良的gRNA、表達(dá)載體、CRISPR?Cas9系統(tǒng)，以及它們的用途。與現(xiàn)有技術(shù)相比，本發(fā)明可以覆蓋不少于60％的DMD患者；利用CRISPR?SaCas9系統(tǒng)，有利于使用AAV病毒作為治療載體，更具有針對性，安全性高更高；本發(fā)明篩選出來的gRNA，具有較高的打靶效率，從而對Dys基因讀碼框的糾正效率更高。