一種核酸藥物遞送系統(tǒng)及其應(yīng)用
基本信息
| 申請?zhí)?/td> | CN201810322098.0 | 申請日 | - |
| 公開（公告）號 | CN108478807B | 公開（公告）日 | 2021-03-23 |
| 申請公布號 | CN108478807B | 申請公布日 | 2021-03-23 |
| 分類號 | A61K47/69(2017.01)I;A61K48/00(2006.01)I | 分類 | 醫(yī)學或獸醫(yī)學；衛(wèi)生學; |
| 發(fā)明人 | 楊振軍;馬元;朱月潔;劉爽 | 申請（專利權(quán)）人 | 北京制繪基因生物科技有限公司 |
| 代理機構(gòu) | 北京科龍寰宇知識產(chǎn)權(quán)代理有限責任公司 | 代理人 | 孫皓晨;馬鑫 |
| 地址 | 100094北京市海淀區(qū)豐賢中路7號4號樓四層4452號 | ||
| 法律狀態(tài) | - | ||
摘要
| 摘要 | 本發(fā)明公開了一種核酸藥物遞送系統(tǒng)及其應(yīng)用。該系統(tǒng)由中性堿基脂質(zhì)載體以及金屬鹽組成，其中，中性堿基脂質(zhì)載體的結(jié)構(gòu)如式I所示。此外，本發(fā)明的遞送系統(tǒng)還包括金屬鹽，實驗證明，金屬離子的存在可以有效提高核酸藥物的沉默活性，實現(xiàn)核酸藥物在胞內(nèi)和體內(nèi)有效轉(zhuǎn)運。本發(fā)明將D，L?異核苷修飾，脫氧肌苷修飾，肽綴合修飾以及磷酸化修飾等化學修飾方法共同用于核酸遞送系統(tǒng)研究，充分發(fā)掘復(fù)合修飾方式對于核酸遞送的優(yōu)勢及規(guī)律，并將該修飾策略用于核酸藥物的研究中。研究表明，經(jīng)該化學修飾所獲得的產(chǎn)品更適用于本系統(tǒng)，并且具有理化性質(zhì)穩(wěn)定、生物活性好、透膜性好等優(yōu)點。本發(fā)明的一種核酸藥物遞送系統(tǒng)在基因治療領(lǐng)域?qū)⒕哂袕V闊的應(yīng)用前景。?? |
