一種堿基乙酰胺甘油醚分子，其化學合成方法及其在基因治療領域的應用

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201611002249.1 申請日 -
公開（公告）號 CN108059619A 公開（公告）日 2018-05-22
申請公布號 CN108059619A 申請公布日 2018-05-22
分類號 C07D239/47;C07D239/54;A61K47/22;A61K9/127 分類 有機化學〔2〕;
發(fā)明人 楊振軍;王超;孫晶 申請（專利權）人 北京制繪基因生物科技有限公司
代理機構 北京科龍寰宇知識產(chǎn)權代理有限責任公司 代理人 北京大學;北京制繪基因生物科技有限公司
地址 100191 北京市海淀區(qū)學院路38號北京大學醫(yī)學部
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明公開了一種堿基乙酰胺甘油醚分子，其化學合成方法及其在基因轉運中的應用。該分子具有如式(I)所示的兩親性結構，即以堿基?1?乙酸為親水性頭部，通過酰胺鍵連接作為疏水性尾部的甘油脂肪醚，形成一個兩親性分子。其中Base基團為常見的天然嘌呤和嘧啶堿基，R基團為飽和或不飽和的脂肪族碳鏈。該化合物可以通過堿基?1?乙酸的活化衍生物與2,3?二烷氧基?1?丙胺反應制得，原料廉價，合成方法簡單。該化合物可制備成脂質(zhì)體等超分子結構，且沒有明顯的細胞毒性，其頭部的堿基能夠結合核酸，并運載核酸進入細胞膜。因而，該化合物具有成為新型非陽離子基因載體的潛力，在基因治療領域將得到廣泛應用。