一種堿基乙酰胺甘油醚分子，其化學合成方法及其在基因治療領(lǐng)域的應(yīng)用

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201611002249.1 申請日 -
公開（公告）號 CN108059619B 公開（公告）日 2019-10-25
申請公布號 CN108059619B 申請公布日 2019-10-25
分類號 C07D239/47（2006.01）I; C07D239/54（2006.01）I; A61K47/22（2006.01）I; A61K9/127（2006.01）I 分類 有機化學〔2〕;
發(fā)明人 楊振軍; 王超; 孫晶 申請（專利權(quán)）人 北京制繪基因生物科技有限公司
代理機構(gòu) 北京科龍寰宇知識產(chǎn)權(quán)代理有限責任公司 代理人 北京大學;北京制繪基因生物科技有限公司
地址 100191 北京市海淀區(qū)學院路38號北京大學醫(yī)學部
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明公開了一種堿基乙酰胺甘油醚分子，其化學合成方法及其在基因轉(zhuǎn)運中的應(yīng)用。該分子具有如式(I)所示的兩親性結(jié)構(gòu)，即以堿基?1?乙酸為親水性頭部，通過酰胺鍵連接作為疏水性尾部的甘油脂肪醚，形成一個兩親性分子。其中Base基團為常見的天然嘌呤和嘧啶堿基，R基團為飽和或不飽和的脂肪族碳鏈。該化合物可以通過堿基?1?乙酸的活化衍生物與2,3?二烷氧基?1?丙胺反應(yīng)制得，原料廉價，合成方法簡單。該化合物可制備成脂質(zhì)體等超分子結(jié)構(gòu)，且沒有明顯的細胞毒性，其頭部的堿基能夠結(jié)合核酸，并運載核酸進入細胞膜。因而，該化合物具有成為新型非陽離子基因載體的潛力，在基因治療領(lǐng)域?qū)⒌玫綇V泛應(yīng)用。