一種核酸藥物遞送系統(tǒng)及其應用

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201810322098.0 申請日 -
公開（公告）號 CN108478807A 公開（公告）日 2018-09-04
申請公布號 CN108478807A 申請公布日 2018-09-04
分類號 A61K47/69;A61K48/00 分類 醫(yī)學或獸醫(yī)學；衛(wèi)生學;
發(fā)明人 楊振軍;馬元;朱月潔;劉爽 申請（專利權）人 北京制繪基因生物科技有限公司
代理機構 北京科龍寰宇知識產(chǎn)權代理有限責任公司 代理人 北京大學
地址 100191 北京市海淀區(qū)學院路38號
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明公開了一種核酸藥物遞送系統(tǒng)及其應用。該系統(tǒng)由中性堿基脂質載體以及金屬鹽組成，其中，中性堿基脂質載體的結構如式I所示。此外，本發(fā)明的遞送系統(tǒng)還包括金屬鹽，實驗證明，金屬離子的存在可以有效提高核酸藥物的沉默活性，實現(xiàn)核酸藥物在胞內和體內有效轉運。本發(fā)明將D，L?異核苷修飾，脫氧肌苷修飾，肽綴合修飾以及磷酸化修飾等化學修飾方法共同用于核酸遞送系統(tǒng)研究，充分發(fā)掘復合修飾方式對于核酸遞送的優(yōu)勢及規(guī)律，并將該修飾策略用于核酸藥物的研究中。研究表明，經(jīng)該化學修飾所獲得的產(chǎn)品更適用于本系統(tǒng)，并且具有理化性質穩(wěn)定、生物活性好、透膜性好等優(yōu)點。本發(fā)明的一種核酸藥物遞送系統(tǒng)在基因治療領域將具有廣闊的應用前景。