一種sgRNA及其應(yīng)用
基本信息
| 申請(qǐng)?zhí)?/td> | CN202011540970.2 | 申請(qǐng)日 | - |
| 公開(kāi)（公告）號(hào) | CN112522271A | 公開(kāi)（公告）日 | 2021-03-19 |
| 申請(qǐng)公布號(hào) | CN112522271A | 申請(qǐng)公布日 | 2021-03-19 |
| 分類號(hào) | A61K48/00(2006.01)I;A61P25/16(2006.01)I;A61P25/14(2006.01)I;C12N9/22(2006.01)I;A61P25/28(2006.01)I;A61K38/46(2006.01)I;A61P21/00(2006.01)I;C12N15/113(2010.01)I;A61P25/00(2006.01)I;C12N15/85(2006.01)I | 分類 | 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程; |
| 發(fā)明人 | 梁峻彬;王士民;徐輝;古博 | 申請(qǐng)（專利權(quán)）人 | 廣州瑞風(fēng)生物科技有限公司 |
| 代理機(jī)構(gòu) | 廣州新諾專利商標(biāo)事務(wù)所有限公司 | 代理人 | 李海恬;劉杉 |
| 地址 | 510700廣東省廣州市黃埔區(qū)開(kāi)源大道188號(hào)自編四棟801房 | ||
| 法律狀態(tài) | - | ||
摘要
| 摘要 | 本發(fā)明涉及一種sgRNA及其應(yīng)用，屬于基因編輯技術(shù)領(lǐng)域。所述sgRNA序列靶向破壞PTBP1 mRNA，所述sgRNA序列的結(jié)構(gòu)域序列選自SEQ ID NO:1?31中任一所示基礎(chǔ)序列，或由所述基礎(chǔ)序列3’端和/或5’端截短至少一個(gè)堿基后得到序列長(zhǎng)度≥20nt的截短序列，或與所述基礎(chǔ)序列或截短序列相似性≥90％的擴(kuò)展序列。采用該sgRNA，可靶向破壞人PTBP1 mRNA，有效降低PTBP1 mRNA水平，用于治療PTBP1 mRNA過(guò)表達(dá)相關(guān)的疾病，或通過(guò)將常規(guī)PTBP1 mRNA水平下調(diào)而治療有關(guān)疾病，如肌萎縮性側(cè)索硬化癥、阿爾茨海默氏病、帕金森氏病和亨廷頓氏病等，具有重要的應(yīng)用意義。?? |
