用于β-血紅蛋白病基因編輯的sgRNA及應(yīng)用

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201911063021.7 申請日 -
公開（公告）號 CN112746072A 公開（公告）日 2021-05-04
申請公布號 CN112746072A 申請公布日 2021-05-04
分類號 C12N15/113;C12N15/85;C12N5/10;A61K48/00;A61P7/06 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 梁峻彬;古博;徐輝;陳昱 申請（專利權(quán)）人 廣州瑞風(fēng)生物科技有限公司
代理機(jī)構(gòu) 廣州新諾專利商標(biāo)事務(wù)所有限公司 代理人 李海恬
地址 510700 廣東省廣州市黃埔區(qū)開源大道188號自編四棟801房
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明涉及一種用于β?血紅蛋白病基因編輯的sgRNA及應(yīng)用，屬于基因編輯技術(shù)領(lǐng)域。該sgRNA從5’到3’包括：靶向結(jié)構(gòu)域，第一互補(bǔ)結(jié)構(gòu)域，連接結(jié)構(gòu)域，第二互補(bǔ)結(jié)構(gòu)域，近端結(jié)構(gòu)域和尾部結(jié)構(gòu)域；所述靶向結(jié)構(gòu)域的RNA序列長度為17?20nt，和/或所述第一互補(bǔ)結(jié)構(gòu)域與第二互補(bǔ)結(jié)構(gòu)域之間的堿基配對數(shù)目為14?18個，其中，靠近靶向結(jié)構(gòu)域的堿基配對數(shù)目為6?8個，靠近連接結(jié)構(gòu)域的堿基配對數(shù)目為8?10個。本發(fā)明的sgRNA具有高基因編輯效率，可在保證高編輯效率的前提下降低成本，從而廣泛應(yīng)用于制備用于治療β?地中海貧血或者鐮刀型貧血的藥物中。