靶向CTGF基因的gRNA及其應用

基本信息

申請?zhí)?/td> CN202011002055.8 申請日 -
公開(公告)號 CN112159809A 公開(公告)日 2021-06-22
申請公布號 CN112159809A 申請公布日 2021-06-22
分類號 C12N15/113;C12N15/85;A61K48/00;A61P11/00 分類 生物化學;啤酒;烈性酒;果汁酒;醋;微生物學;酶學;突變或遺傳工程;
發(fā)明人 梁峻彬;徐輝;歐家裕;古博 申請(專利權)人 廣州瑞風生物科技有限公司
代理機構 廣州新諾專利商標事務所有限公司 代理人 李海恬
地址 510700 廣東省廣州市黃埔區(qū)開源大道188號自編四棟801房
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明涉及一種靶向CTGF基因的gRNA及其應用,屬于基因編輯技術領域。該gRNA靶向切割CTGF基因啟動子的SMAD結合位點區(qū)域,或者,所述gRNA靶向切割CTGF基因外顯子2區(qū)域。本發(fā)明的gRNA通過CRISPR?Cas基因編輯系統(tǒng),可降低人CTGF基因的過表達。將上述gRNA用于制備針對纖維化疾病的藥物,具有療效持久穩(wěn)定、不良反應小、治療頻率低、患者順應性好、長期治療成本低的優(yōu)勢。