激活γ-珠蛋白基因表達(dá)的方法和組合物

基本信息

申請?zhí)?/td> CN202010616648.7 申請日 -
公開（公告）號 CN111876416B 公開（公告）日 2021-09-03
申請公布號 CN111876416B 申請公布日 2021-09-03
分類號 C12N15/113;C12N15/85;C12N15/67;C12N15/90;C12N15/12;C12N5/10;A61K35/28;A61P7/06 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 梁峻彬;古博;徐輝 申請（專利權(quán)）人 廣州瑞風(fēng)生物科技有限公司
代理機(jī)構(gòu) 廣州三環(huán)專利商標(biāo)代理有限公司 代理人 肖宇揚(yáng);付靜
地址 510700 廣東省廣州市黃埔區(qū)開源大道188號自編四棟801房
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明涉及一種激活γ?珠蛋白基因轉(zhuǎn)錄的新方法。本發(fā)明采用含有GATA或其反義互補(bǔ)序列TATC的單鏈寡核苷酸(ssODN)作為指導(dǎo)信息，在γ?珠蛋白基因調(diào)控區(qū)進(jìn)行基因編輯形成含有GATA的增強(qiáng)子元件，能夠促進(jìn)γ?珠蛋白基因在成熟紅細(xì)胞中表達(dá)。利用本發(fā)明技術(shù)進(jìn)行基因編輯后的造血干細(xì)胞具有正常功能，且在分化成紅細(xì)胞后能顯著提高胎兒血紅蛋白的表達(dá)，因此可用于β?地中海貧血和鐮刀紅細(xì)胞貧血的臨床治療。