一種高效組織特異性表達(dá)RS1蛋白的重組腺相關(guān)病毒及應(yīng)用

基本信息

申請?zhí)?/td> CN202110514036.1 申請日 -
公開（公告）號 CN113322281A 公開（公告）日 2021-08-31
申請公布號 CN113322281A 申請公布日 2021-08-31
分類號 C12N15/864（2006.01）I;C12N15/12（2006.01）I;C12N5/10（2006.01）I;C12N7/01（2006.01）I;A61K38/17（2006.01）I;A61K48/00（2006.01）I;A61P27/02（2006.01）I 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 楊陽;魏于全 申請（專利權(quán)）人 成都金唯科生物科技有限公司
代理機(jī)構(gòu) 南京天華專利代理有限責(zé)任公司 代理人 傅婷婷;徐冬濤
地址 611135四川省成都市溫江區(qū)永寧鎮(zhèn)八一路北段18號4棟3單元
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明公開了一種高效組織特異性表達(dá)RS1蛋白的重組腺相關(guān)病毒及應(yīng)用。一種RS1蛋白表達(dá)框，由啟動子?目的基因序列?polyA組成，其中，所述的啟動子選自RK啟動子，目的基因選自野生型RS1基因或所述的密碼子優(yōu)化的RS1基因，polyA選自rBG或bGH中的任意一種載體，含有本發(fā)明所述的RS1蛋白表達(dá)框。本發(fā)明對基因表達(dá)框的優(yōu)化，利用重組腺相關(guān)病毒作為基因遞送載體，在視網(wǎng)膜或神經(jīng)節(jié)細(xì)胞中，實(shí)現(xiàn)RS1蛋白的組織特異性高效且持續(xù)的表達(dá)，達(dá)到治療X連鎖的青少年視網(wǎng)膜劈裂癥的目的。通過目的基因組織特異性表達(dá)，可以減少病毒載體用量，進(jìn)而降低免疫的風(fēng)險,并達(dá)到長效治療的目的。