用于提高B型血友病患者的凝血活性的組合物、藥物和sgRNA

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201810907210.7 申請日 -
公開（公告）號 CN108977464A 公開（公告）日 2018-12-11
申請公布號 CN108977464A 申請公布日 2018-12-11
分類號 C12N15/864;C12N15/90;C12N15/113;A61K48/00;A61K38/48;A61P7/04 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 楊陽;魏于全 申請（專利權(quán)）人 成都金唯科生物科技有限公司
代理機構(gòu) 北京超凡志成知識產(chǎn)權(quán)代理事務(wù)所（普通合伙） 代理人 劉桐亞
地址 610000 四川省成都市溫江區(qū)永寧鎮(zhèn)八一路北段18號4棟3單元
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明公開了一種用于提高B型血友病患者的凝血活性的組合物、藥物和sgRNA，涉及血友病基因治療領(lǐng)域。該組合物包括第一AAV載體和表達sgRNA的第二AAV載體，所述sgRNA的核心序列選自SEQ ID NO.6?9；該組合物可用于治療B型血友病，恢復(fù)其凝血活性。