用于提高B型血友病患者的凝血活性的組合物、藥物和sgRNA

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201810907210.7 申請日 -
公開（公告）號 CN108977464B 公開（公告）日 2018-12-11
申請公布號 CN108977464B 申請公布日 2018-12-11
分類號 C12N15/864(2006.01)I 分類 生物化學；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學；酶學；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 楊陽;魏于全 申請（專利權）人 成都金唯科生物科技有限公司
代理機構 北京超凡志成知識產(chǎn)權代理事務所（普通合伙） 代理人 劉桐亞
地址 610000四川省成都市溫江區(qū)永寧鎮(zhèn)八一路北段18號4棟3單元
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明公開了一種用于提高B型血友病患者的凝血活性的組合物、藥物和sgRNA，涉及血友病基因治療領域。該組合物包括第一AAV載體和表達sgRNA的第二AAV載體，所述sgRNA的核心序列選自SEQ ID NO.6?9；該組合物可用于治療B型血友病，恢復其凝血活性。