核苷酸序列、雙鏈寡核苷酸、藥物組合物與綴合物及制備方法和用途

基本信息

申請(qǐng)?zhí)?/td> CN202111659092.0 申請(qǐng)日 -
公開(公告)號(hào) CN114685585A 公開(公告)日 2022-07-01
申請(qǐng)公布號(hào) CN114685585A 申請(qǐng)公布日 2022-07-01
分類號(hào) C07H21/02(2006.01)I;A61K31/7105(2006.01)I;A61P1/16(2006.01)I 分類 有機(jī)化學(xué)〔2〕;
發(fā)明人 梁子才;楊志偉;張鴻雁;曹力強(qiáng);李海濤 申請(qǐng)(專利權(quán))人 蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司
代理機(jī)構(gòu) 北京北翔知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理有限公司 代理人 -
地址 215300江蘇省蘇州市昆山市玉山鎮(zhèn)元豐路168號(hào)
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 一種核苷酸序列,所述核苷酸序列中的每個(gè)核苷酸為修飾或未修飾的核苷酸,其中,該核苷酸序列包含核苷酸序列I,所述核苷酸序列I是核苷酸序列A中按照5'端?3'端方向的第2位至第8位核苷酸中至少一個(gè)核苷酸被無環(huán)脫堿基基團(tuán)所替代而形成的核苷酸序列,所述核苷酸序列A具有16?30個(gè)核苷酸,并且所述核苷酸序列A與靶mRNA中的一段核苷酸序列至少有14個(gè)核苷酸反向互補(bǔ),所述無環(huán)脫堿基基團(tuán)具有如式(101)所示的結(jié)構(gòu)。所述核苷酸序列、含有所述核苷酸序列作為反義鏈的雙鏈寡核苷酸,含有該雙鏈寡核苷酸的藥物組合物和siRNA綴合物能夠有效減少脫靶效應(yīng),達(dá)到降低毒性的目的。