一種核酸、含有該核酸的藥物組合物與siRNA綴合物及制備方法和用途

基本信息

申請?zhí)?/td> CN202111631597.6 申請日 -
公開（公告）號 CN114686482A 公開（公告）日 2022-07-01
申請公布號 CN114686482A 申請公布日 2022-07-01
分類號 C12N15/113（2010.01）I;A61K31/713（2006.01）I;A61K47/54（2017.01）I;A61P19/06（2006.01）I 分類 生物化學；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學；酶學；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 梁子才;張鴻雁;高山;鄧靜娜 申請（專利權(quán)）人 蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司
代理機構(gòu) 北京北翔知識產(chǎn)權(quán)代理有限公司 代理人 -
地址 215300江蘇省蘇州市昆山市玉山鎮(zhèn)元豐路168號
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本公開提供了一種抑制嘌呤核苷磷酸化酶（PNP）基因表達的siRNA，含有該siRNA的藥物組合物和siRNA綴合物。所述siRNA中的每個核苷酸各自獨立地為修飾或未修飾的核苷酸，該siRNA含有正義鏈和反義鏈，所述正義鏈含有核苷酸序列I，所述核苷酸序列I與SEQ ID NO:1所示的核苷酸序列長度相等，且不多于3個核苷酸差異，所述反義鏈含有核苷酸序列II，所述核苷酸序列II與SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列長度相等，且不多于3個核苷酸差異。本公開提供的siRNA、藥物組合物和siRNA綴合物，可以有效治療和/或預(yù)防尿酸代謝異?；蛘吣蛩岽x異常引發(fā)的疾病或生理狀況。