用于治療法布里病的腺相關病毒載體及其用途

基本信息

申請?zhí)?/td> CN202111351703.5 申請日 -
公開（公告）號 CN114507692A 公開（公告）日 2022-05-17
申請公布號 CN114507692A 申請公布日 2022-05-17
分類號 C12N15/864（2006.01）I;C12N15/56（2006.01）I;C12N15/35（2006.01）I;C07K14/015（2006.01）I;C12N5/10（2006.01）I;A61K9/00（2006.01）I;A61K48/00（2006.01）I;A61P3/00（2006.01）I 分類 生物化學；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學；酶學；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 張婷婷;王超;李捧花 申請（專利權）人 北京三諾佳邑生物技術有限責任公司
代理機構 - 代理人 -
地址 100176北京市大興區(qū)經(jīng)濟技術開發(fā)區(qū)經(jīng)海二路36號
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明公開了一種重組腺相關病毒（AAV）載體，包含AAVX衣殼和載體基因組，其中，所述載體基因組包含編碼功能性α?半乳糖苷酶A的核酸序列和引導α?半乳糖苷酶A序列在宿主細胞中表達的調(diào)控序列。本發(fā)明還公開了所述重組腺相關病毒載體用于治療法布里病的用途。