用于治療脊髓性肌萎縮的腺相關(guān)病毒載體及其用途

基本信息

申請?zhí)?/td> CN202110611637.4 申請日 -
公開（公告）號 CN113755524A 公開（公告）日 2021-12-07
申請公布號 CN113755524A 申請公布日 2021-12-07
分類號 C12N15/864（2006.01）I;C12N15/12（2006.01）I;C12N7/01（2006.01）I;C12N5/10（2006.01）I;A61K48/00（2006.01）I;A61K38/17（2006.01）I;A61P25/00（2006.01）I;A61P21/00（2006.01）I 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 張磊;蔣立新 申請（專利權(quán)）人 北京三諾佳邑生物技術(shù)有限責(zé)任公司
代理機(jī)構(gòu) - 代理人 -
地址 100176北京市大興區(qū)經(jīng)濟(jì)技術(shù)開發(fā)區(qū)經(jīng)海二路36號
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明公開了一種重組核酸分子，其包含可操作的依次連接的啟動子、雜合內(nèi)含子和編碼功能性運(yùn)動神經(jīng)元存活蛋白的核酸序列。本發(fā)明還公開了一種重組腺相關(guān)病毒，其包含AAV衣殼和載體基因組，所述載體基因組包含編碼功能性運(yùn)動神經(jīng)元存活蛋白的核酸序列和引導(dǎo)運(yùn)動神經(jīng)元存活蛋白的核酸序列在宿主細(xì)胞中表達(dá)的表達(dá)控制序列。本發(fā)明還公開了所述重組腺相關(guān)病毒用于更有效地、起效快地治療脊髓性肌萎縮的用途。