用于治療ⅢA或ⅢB型粘多糖貯積癥的腺相關(guān)病毒載體及用途
基本信息
| 申請(qǐng)?zhí)?/td> | CN202010562478.9 | 申請(qǐng)日 | - |
| 公開(kāi)（公告）號(hào) | CN111718947A | 公開(kāi)（公告）日 | 2020-09-29 |
| 申請(qǐng)公布號(hào) | CN111718947A | 申請(qǐng)公布日 | 2020-09-29 |
| 分類號(hào) | C12N15/56(2006.01)I | 分類 | 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程; |
| 發(fā)明人 | 李萃;李捧花 | 申請(qǐng)（專利權(quán)）人 | 北京三諾佳邑生物技術(shù)有限責(zé)任公司 |
| 代理機(jī)構(gòu) | - | 代理人 | - |
| 地址 | 100176北京市大興區(qū)經(jīng)濟(jì)技術(shù)開(kāi)發(fā)區(qū)經(jīng)海二路36號(hào) | ||
| 法律狀態(tài) | - | ||
摘要
| 摘要 | 本發(fā)明公開(kāi)了一種重組核酸分子，其包含可操作的依次連接的啟動(dòng)子和編碼SGSH蛋白或NAGLU蛋白的核酸序列。本發(fā)明還公開(kāi)了一種重組腺相關(guān)病毒，其包含AAV衣殼和載體基因組，所述載體基因組包含編碼功能性SGSH蛋白或NAGLU蛋白的核酸序列和引導(dǎo)SGSH蛋白的核酸序列或NAGLU蛋白的核酸序列在宿主細(xì)胞中表達(dá)的表達(dá)控制序列。本發(fā)明還公開(kāi)了所述重組腺相關(guān)病毒用于更有效地治療ⅢA或ⅢB型粘多糖貯積癥的用途。?? |
